Komentarai

Genų terapija


Genų terapija reiškia genetinės medžiagos perdavimas siekiant užkirsti kelią ar išgydyti bet kokią ligą.

Esant genetiniams sutrikimams, kai genų trūksta arba jų trūksta, genų terapija apima funkcinės geno versijos perkėlimą į ligą pernešantį organizmą, kad būtų pašalintas defektas. Tai labai paprasta idėja, tačiau, kaip pamatysime jos praktiniame įgyvendinime, kyla keletas kliūčių.

Pirmas žingsnis: genų išskyrimas.

Vieną genas yra DNR dalis, kurioje yra reikiamos informacijos sintetinamas baltymas. Genui perduoti reiškia perduoti tam tikrą DNR gabalą. Todėl pirmiausia reikia turėti „tinkamą kūrinį“ rankoje.

Žinomų genetinių ligų yra apie 5000, kiekviena iš jų atsiranda dėl skirtingų genetinių pokyčių. Pirmasis genų terapijos žingsnis yra nustatyti geną, atsakingą už ligą. Vėliau, naudojant molekulinės biologijos metodus, galima gauti DNR gabalėlį, kuriame yra šis genas. Šis pirmasis žingsnis vadinamas genų išskyrimu arba klonavimu.

Bet kuri liga gali būti genų terapijos kandidatė, jei genas yra išskirtas perdavimui. Dėl molekulinės biologijos pažangos šis pirmasis žingsnis yra gana paprastas, palyginti su prieš kelerius metus. Buvo įmanoma atskirti daugybę genų, kurie sukelia genetines ligas, ir jei kas kita jų atrandama kiekvieną savaitę.

Sužinokite daugiau apie tai klonavimo metu!

In vivo ar ex vivo?

Šios sąlygos parodo, koks yra genų perdavimo tikslas. Genų terapijos procedūros in vivo susideda iš DNR perdavimo tiesiai į paciento ląsteles ar audinius.
Procedūrose buvęs gyvas, DNR pirmiausia perkeliama į ląsteles, išskirtas iš organizmo, prieš tai išaugintas laboratorijoje. Tokiu būdu izoliuotos ląstelės yra modifikuotos ir gali būti įvestos į pacientą. Šis metodas yra netiesioginis ir užima daug laiko, tačiau suteikia didesnio perdavimo efektyvumo pranašumą ir galimybę pasirinkti ir padidinti modifikuotas ląsteles prieš vėl įvedant.

DNR perdavimo procedūros in vivo arba į buvęs gyvas Jie turi tą patį tikslą: genas turi būti perkeltas į ląsteles, o įdėtas jis turi ilgai išsilaikyti. Šiuo metu genas turi gaminti didelius baltymų kiekius, kad ištaisytų genetinį defektą. Šias savybes galima apibendrinti pagal vieną sąvoką: svetimas genas turi veiksmingai išreikšti save organizme-šeimininke.

Žinoma, paprasčiausia sistema švirkšti DNR tiesiai į gydomo organizmo ląsteles ar audinius. Praktiškai ši sistema yra ypač neveiksminga: plika DNR beveik neturi jokio poveikio ląstelėms. Be to, šį bandymą reikia sušvirkšti į vieną paciento ląstelę arba ląstelių grupes.
Dėl šios priežasties beveik visi dabartiniai genetinės medžiagos perdavimo metodai yra naudojami vektoriai, pernešti DNR į ląsteles šeimininką.

Vaizdo įrašas: Mokslo ekspresas - nuo genų inžinerijos iki genų terapijos (Rugpjūtis 2020).